Nova molekula – kodnog naziva AOH1996 – cilja protein koji se nalazi u većini vrsta raka i pomaže im u rastu i razmnožavanju u tijelu. Značajno je to otkriće jer se za ovaj protein – nuklearni antigen proliferirajućih stanica (PCNA) – prije mislilo da se “ne može kontrolirati”.
Lijek je testiran u laboratoriju na 70 različitih tumorskih stanica, uključujući onih dobivenih iz raka dojke, prostate, mozga, jajnika, vrata maternice, kože i pluća. I bio je učinkovit protiv svih njih.
Inovativna pilula je kulminacija 20 godišnjeg istraživanja bolnice City of Hope u Los Angelesu, jednog od najvećih američkih centara za rak.
Obećavajući pretklinički podaci
Gdje smo s istraživanjima?
„Danas imamo pretkliničke podatke u staničnoj liniji i eksperimentalnim životinjskim modelima koji pokazuju djelovanje ovog lijeka – ističe onkolog –. Ne može se reći da nova molekula “ubija” tumore, ali da blokira rast nekih tumora u eksperimentalnim sustavima; također pokazuje moguću sinergiju s kemoterapijom, povećavajući njezinu učinkovitost, ali uvijek na pretkliničkoj razini. Treba naglasiti da su mnoge terapije djelovale na pretkliničkoj razini, ali nažalost nisu prošle ispitivanja na ljudima.”
Prva faza testiranja na ljudima, od čega se sastoji?
Sada je upravo započela prva faza studije testiranja molekule na ljudima. «Bit će uključeno 8 pacijenata» izvještava dr. Normanno, koji objašnjava: «U studijama faze 1 koriste se sve veće doze lijeka dok se ne postigne maksimalna tolerirana doza. Cilj je procijeniti toksičnost, a time i stupanj sigurnosti lijeka. Nakon završetka ispitivanja faze 1, identificira se doza koja će se koristiti za ispitivanje faze 2, a zatim se počinje procjenjivati moguća aktivnost lijeka kod ljudi. Također treba imati na umu – ističe onkolog – da mnogi lijekovi koji su dali pozitivne odgovore u fazi 2 testiranja, zatim nisu prošli fazu 3, kada se eksperimentalni lijek uspoređuje sa standardnim terapijama”.
Koliko vremena će proći prije nego lijek bude dostupan
Studija faze 3 služi kako bi se utvrdilo koliko je lijek učinkovit na simptome, kvalitetu života, preživljavanje, ima li dodatne koristi u odnosu na slične lijekove koji su već na tržištu te kakav je odnos rizika i koristi, pojašnjavaju na portalu Talijanske agencije za lijekove (AIFA). Za ovaj slučaj ima “upisanih” pacijenata na stotine ili tisuće.
Ukoliko lijek uspješno prođe ovu fazu testiranja, morat će ga proizvesti farmaceutska tvrtka, koja će potom zatražiti odobrenje za stavljanje u promet od nadležnih regulatornih tijela, FDA u SAD-u, EMA-e u Europi, a potom i AIFA-e u Italiji.
Ne stvarati lažna očekivanja kod pacijenata
Stoga će vjerojatno proći desetak godina prije nego što novi lijek bude uistinu dostupan pacijentima, i to ako prođe sve faze testiranja te se utvrdi da je učinkovit i siguran te da ga regulatorna tijela puste u promet.
Normanno kaže da se, osim što se bavi istraživanjem na Institutu za rak Pascale, bavi i kliničkim liječenjem pacijenata: «Posljednjih godina bilo je mnogo inovacija na području onkologije koje su poboljšale dijagnoze i terapije za pacijente i ima pravo istaknuti ove rezultate. No, iz poštovanja prema oboljelima i njihovim obiteljima, najbolje je ne stvarati lažna očekivanja poput “uskoro će postojati čudotvorna tableta za liječenje svih vrsta tumora”.
